立即购买3种热门生物技术股票
投资创新药物和疗法来治疗那些尚未满足医疗需求的患者，这可能是一项有益的冒险。确实，迄今为止，iShares纳斯达克生物技术ETF(纳斯达克股票代码：IBB)已回报近20%。同期，标准普尔500指数仅上涨1.28%。尽管当前局势造成了所有干扰，但生物技术行业一直表现出色。
在大型生物技术公司表现良好的同时，投资者经常可以在开发尖端疗法的新兴生物技术公司中找到市场领先的表现。让我们看一下本月要投资的三只顶级生物技术股票。
治疗罕见神经疾病的领导者
首先是Ovid Therapeutics(NASDAQ：OVID)，其市值为3.65亿美元。该公司正在开发一种Angelman综合征的治疗方法，Angelman综合征是一种导致儿童严重发育迟缓的遗传疾病。这种称为OV101的治疗旨在减轻神经元之间过度的神经传递，这被认为是导致Angelman综合征的原因。据该公司估计，在美国有24,000名患者患有这种疾病。
在2期研究中，与接受安慰剂的27位患者相比，服用OV101的27位患者在衡量该综合征严重程度的七点量表上下降了0.79分。结果在统计学上非常显着。尽管这似乎有小幅下降，但据报道，服用OV101的患者分别有84%，63%和53%的患者改善了睡眠，运动功能和行为结局。
最近，Ovid与一家意大利制药商签署了一项在欧洲开发，制造和商业化OV101的协议。根据里程碑，这笔交易的价值可能高达2.325亿美元。该药物目前处于3期开发中。
同时，该公司的整个产品线覆盖了美国约21万名患者。即使这些患者中只有一小部分使用了Ovid的药物，该公司估计由于孤儿药的定价，其每年也可以达到10亿至25亿美元的收入。凭借5380万美元的现金，很少的债务和有希望的待遇，我认为在2020年第四季度OV101的业绩公布之前，购买Ovid的股票将为生物技术投资者带来丰厚的回报。
站在发展细胞药物的最前沿
接下来是Mesoblast(NASDAQ：MESO)。这家生物技术公司的市值超过70亿美元的Ovid公司，目前正在开发用于治疗炎症性疾病的细胞药物。Mesoblast的技术涉及细胞疗法，该疗法由多种炎症免疫细胞(细胞因子)通过表面受体激活，从而在体内产生一系列抗炎活性。
该公司的旗舰产品称为Ryoncil(remestemcel-L)，源自骨髓。该药物治疗急性移植物抗宿主病(GvHD)，其中捐赠的骨髓和/或干细胞将其新宿主视为异物，移植后会攻击健康的身体细胞。Ryonicil目前正在等待美国食品和药物管理局(FDA)批准，咨询委员会的投票日期定为9月30日。
目前，与Ryoncil有关的一种称为Temcell的产品已在日本获得批准用于治疗GvHD。Mesoblast从Temcell收取的特许权使用费(已授权给第三方)负责其增长的很大一部分。在公司2020财年的9个月(截至3月31日)中，Mesoblast的收入达到了3150万美元，同比增长了113%。
此外，FDA已授予Ryoncil同情使用状态，用于治疗当前局势患儿的心血管疾病和其他多系统炎症综合症并发症。Mesoblast拥有1.5亿美元现金，并拥有即将推出的出色产品，是投资者关注的一流生物技术公司。
镰状细胞病患者的救济
去年，市值40亿美元的生物制药公司Global Blood Therapeutics'(NASDAQ：GBT)Oxbryta被FDA批准为一流的抑制剂，可直接减轻镰状细胞病患者的镰状红细胞变形(变形)和破坏( SCD)。目前，在美国有100,000名患者，在欧盟有60,000名患有SCD的患者。在临床研究中，约51.1%服用Oxbryta的患者血红蛋白水平提高。氧脲也可以与羟基脲一起服用，羟基脲是一种减少镰状细胞病患者危及生命的血管闭塞性危机(由变形的血细胞引起的血管收缩)发生频率的通用药物。
2020年第一季度，Oxbryta的销售额达到1,410万美元，比上一季度增长了近七倍。新处方的数量也从2019年第四季度的350个增加到最近一个季度的1,650个。此外，现在Oxbryta已获得30%的商业保险计划的保障。
不幸的是，由于难以确保亲自就诊，当前局势大流行减缓了Oxbryta的发展势头。自3月中旬达到峰值以来，处方量下降了多达60%。但是有迹象表明，Oxbryta的增长即将恢复。
不过，随着当前局势在美国的持续发展，远程医疗并不完全不利于Global Blood。在公司调查中，有25%的医生在虚拟拜访后开了Oxbryta，而93%的医生说他们将在未来三个月内开Oxbryta。此外，该公司计划向欧洲药品管理局提交Oxbryta的营销申请，以治疗欧洲多达60,000名镰状细胞患者。
总体而言，Global Blood可以忍受短期灾难。该公司没有债务，现金和投资超过6亿美元。SCD每年使患者花费286,000美元的医疗保健费用，并使他们的预期寿命减少多达30年，毫无疑问，Oxbryta是必不可少的药物。因此，我完全预计Global Blood将在不久的将来恢复增长。
