帕金森氏病患者从实验基因治疗中获得长期利益

合作伙伴Neurocrine Biosciences(NASDAQ：NBIX)和Voyager Therapeutics(NASDAQ：VYGR)宣布了一项针对帕金森氏病患者和实验性基因疗法NBIb-1817的早期临床试验数据。单次服药三年后，每15例患者中就有14例报告运动功能改善。

目前，由于当前局势，NBIb-1817处于第二阶段研究的中期，该研究已于4月暂停。如果允许重启，RESTORE-1 2期试验将使患者随机接受NBIb-1817或安慰剂治疗，然后测量“开”时间的变化，而不会造成运动障碍。

这种潜在的新治疗选择是使用载体提供一种编码酶的基因，该酶可以帮助帕金森氏病患者将左旋多巴转化为他们所需的多巴胺。

管理NBIb-1817需要磁共振成像(MRI)来引导一对输注，这些输注将治疗直接传递到纹状体中，纹状体是位于大脑中心深处的结构。穿针刺头骨并不是任何人都想过的好时机，但是每天服用左旋多巴所带来的副作用也没有任何乐趣。

对于患有严重左旋多巴反应减弱的严重帕金森氏病的患者，NBIb-1817治疗带来的暂时不适似乎是大多数人都愿意接受的折衷方案。用NBIb-1817单次治疗三年后，患者能够将每日左旋多巴的剂量从每天1500.9毫克的基线降低到每天1061.4毫克。尽管减少了左旋多巴的摄入量，但接受三种不同剂量NBIb-1817的患者仍将平均“开”时间提高了2.23小时。