蓝图药物现在是好的生物技术股票吗

今年到目前为止，Blueprint Medicines(NASDAQ：BPMC)的股票表现不及公司的研发团队。该公司今年已经获得了FDA批准的两种新抗癌药物的批准，但今年该股下跌了约17%。

这是现在买的好生物技术股票，还是投资者有足够的理由保持警惕?这是您需要了解的这个未被充分认识的癌症药物开发人员的知识。

加夫雷托治疗肺癌

9月4日，FDA批准pralsetinib用于治疗遗传定义的一组非小细胞肺癌(NSCLC)患者，品牌名为Gavreto。这是一种每日一次的胶囊，可抑制转染(RET)激酶时的重排，这是一组已知可驱动侵袭性肿瘤生长的蛋白质，占所有NSCLC病例的1%至2%，约占所有甲状腺髓样癌的60%。

在一项获得批准的临床试验中，Gavreto缩小了70%未经治疗的NSCLC患者的肿瘤。在以前有过标准化疗经验的患者中，Gavreto可以将肿瘤缩小57%。

预计到2020年，肺癌将夺去135,720名美国人的生命，其中约84%是NSCLC癌症。如果Gavreto成为其利基市场的标准治疗方法，它可能会在短短几年内产生惊人的销售。

蓝图不会自行营销Gavreto。取而代之的是，Blueprint的合作伙伴罗氏(Roche)(OTC：RHHB.Y)将在除美国和中国以外的所有地区将该药物商业化。在美国，合作伙伴将使RET抑制剂商业化并分配利润。除了从罗氏公司获得的超过9亿美元的里程碑式付款外，Blueprint还可能最终获得Gavreto销售的分级特许权使用费，范围从中个位数百分比到低两位数。

大型制药公司想要的很多东西

Blueprint Medicines的发展如此迅速，以至于Gavreto实际上是该公司获得FDA批准的第二种靶向癌症疗法。今年早些时候，该机构为该公司的首个药物Ayvakit开了绿灯，Ayvakit是一种针对基因定义的胃癌患者的治疗药物。

它们不像复杂的细胞疗法那样浮华，但是作用于特定突变蛋白的小分子药物相对容易出售，这些突变蛋白可促进侵袭性肿瘤的生长。结果，像Blueprint Medicines这样的公司成为财大气粗的大型制药公司的热门收购目标。

保持谨慎的理由

Ayvakit在第二季度的销售额仅为570万美元，不足以抵消同期记录的1.332亿美元的运营支出。该公司在6月结束时获得了6.503亿美元的现金，但是如果Gavreto的发布没有成功，该公司将像孤单的小狗一样this缩在垫子上。

对于Blueprint Medicines而言，不幸的是，由于其相对有限的患者群体，Gavreto不会成为第一个治疗选择。在2019年，礼来公司(纽约证券交易所代码：LLY)斥资约80亿美元收购了发现Retvmo的公司Loxo Oncology。这是5月FDA批准的口服RET抑制剂，用于治疗与Gavreto相同的NSCLC患者。Retvmo还批准了与Blueprint针对Gavreto的相同甲状腺癌患者的治疗。

展望未来

在获得各自批准的试验期间，Retvmo缩小了整体患者比例的肿瘤，但Gavreto可能占了上风。蓝图的药物帮助114位患者中的8位患者完全缓解，而Retvmo仅使144位患者中的2位患者完全缓解。

Gavreto和Retvmo均基于其首次临床试验的结果而获得批准，但都没有足够的时间告诉我们这些药物如何改善患者的长期存活率。如果事实证明这些药物不能提供足够强大的生存优势，超过其安全风险，则可以撤销这些加速批准。

这可能是多年的蓝图和礼来公司生产的存活数据之前，可以帮助肿瘤学家决定其RET抑制剂是他们的肺癌患者的最佳选择。在不同人群之间进行的任何比较都需要加一粒盐，但到目前为止，看起来Gavreto在NSCLC适应症中可能会有一点优势。

现在买?

以最近的价格计算，Blueprint Medicines的市值只有37亿美元，考虑到公司的成就，这并不算多。在首次公开募股后的短短五年内，该公司已获得FDA批准的两种抗癌药物。在这样便宜的价格下，您并不经常看到成功的癌症药物开发商的交易。

我们不知道Ayvakit是否可以扩大其可寻址的患者人数，而Gavreto的推出可能会被Retvmo所掩盖。