截至周三美东时间下午12:05,临床阶段生物技术CRISPR治疗公司(NASDAQ:CRSP)的股价下跌了12%。该生物技术股在一项早期研究中因患者死亡而下跌,该研究评估了该公司针对CD19 + B细胞恶性肿瘤(血液癌)的现成T细胞疗法CTX110。

该患者是该研究中唯一接受最高剂量实验细胞疗法的患者。尽管据报道该患者在治疗后第25天表现出完全缓解,但第二天因发热性中性白细胞减少症(白细胞计数低的发烧)和短期记忆丧失/混乱而住院。不到四个星期后,该男子死于其他并发症。

现成的T细胞疗法(又名同种异体细胞疗法)几乎肯定会改变B细胞恶性肿瘤的治疗方式。根本原因是,目前批准的这些下一代癌症治疗方法(称为自体CAR T治疗法)要求患者前往专业诊所进行T细胞的采集,基因改造,然后重新注入他们的体内。身体。

该过程成本高,劳动强度大,给患者带来不便并且耗时。相比之下,现成的T细胞疗法将使这些强大的新型癌症治疗方法更容易为患者使用,因为它们可以被运送到当地诊所。然而,患者的死亡表明,开发安全有效的现成T细胞疗法并非易事。

尽管有这种致命性,但CRISPR的早期癌症试验还是有一些积极的结果。CTX110在一小批非常重病的患者中确实显示出明确的抗肿瘤活性。此外,该生物技术公司指出,其CRISPR编辑的CAR T临床计划将按计划继续进行。因此,即使CTX110在最高剂量下确实显示出令人担忧的安全信号,但该数据发布可能也不值得投资者如此明显的负面反应。

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