一旦囊性纤维化市场陷入困境该制药商将怎么办
Vertex Pharmaceuticals(NASDAQ：VRTX)是一家制药公司，利用其用于囊性纤维化(CF)的药物组合持续增长，在过去五年中将其尾随收入增长了423%以上。但是今年Vertex的股票表现不及市场。该公司历来对CF治疗的高度重视已获得回报，但该策略可能会带来长期风险，部分原因是Vertex的药物最终将失去其专利专有权。Vertex是否将作为增长强劲的存量接近尾声，还是为新投资者提供了一些动力呢?
我预计Vertex将在相当长的一段时间内继续增长，并且它将很快恢复到跑赢大市的状态。但是，推动未来成功的因素可能与实现这一目标的因素并不完全相同。这是Vertex值得长期购买和持有的三个原因-也是投资者可能要谨慎的一个原因。
1.顶点主导着囊性纤维化市场
在过去的一年中，Vertex几乎从其用于CF的救生药物的销售中获得了其全部54亿美元的收入，这是一种相对罕见且困难的疾病。全球约有100,000人患有CF，该公司计划在未来五年内将其覆盖范围扩大到至少90%的患者。由于目前市场上销售的药物众多，该公司已经可以实现这一目标，并且有望在近期内获得有关这些疗法新组合的监管批准。Vertex与CF社区的整合非常广泛，其在该集团内部销售产品的能力也令人印象深刻。在推出其药物Trikafta的不到一年的时间里，该公司声称在美国18,000名合格患者中，“绝大多数”已经接受了治疗。
此外，通过开发新的基因疗法，Vertex拥有更大的野心，可以覆盖100%的CF患者，这将帮助估计有10%患有该病变异体的患者无法用当前的药物有效治疗。目前，Vertex销售用于CF的四种不同药物，其中三种是利用内部开发的lumacaftor和ivacaftor等不同药物的联合疗法。通过将成功的疗法结合到新配方中，Vertex可以满足CF患者的不同需求，同时还可以从其先前的研发(R&D)努力中获取最大的价值。这也使Vertex可以避免专利到期所造成的某些收入损失。总体而言，这已被证明是一种有利可图的策略。毫无疑问，在CF市场中的竞争地位。
2.快速增长和强劲的财务状况
通过寻求扩大监管部门批准的战略，使其药物可用于越来越多的CF患者群体，Vertex取得了可观的收入增长。截至6月30日的季度收入同比增长62%，收益增长了惊人的213.1%。重要的是，公司一直保持盈利，利润率为38.51%。如果选择的话，它可以立即用手头的现金偿还小额债务负担。与许多制药行业同行相比，所有这些因素使其成为一笔相当可观的投资。
3.在新疾病领域的基因疗法将完善Vertex的产品
Vertex还具有一种管道治疗-CTX001-正在进行镰状细胞疾病(SCD)和β地中海贫血的1期临床研究。无论是针对目标疾病还是治疗方式，均与公司的常规收费有所不同。虽然Vertex的CF疗法基于传统药理学，但CTX001使用基因编辑技术，并且正在与CRISPR疗法(NASDAQ：CRSP)合作开发。
投资者应该对Vertex努力打入具有长期增长潜力的新市场感到高兴。通过与CRISPR Therapeutics合作，Vertex还可以获取遗传疗法的经验，遗传疗法被认为是先进治疗CF甚至治愈该疾病的潜在途径。换句话说，Vertex的新基因疗法项目可能有助于其开发突破性的疗法，以为其核心市场提供服务。
4.多元化将是一条漫长的道路
综上所述，投资者应降低对Vertex制药公司的期望。对此股票保持警惕的一个重要原因是，进入多元化市场的道路将是漫长而昂贵的，而且该公司仅采取了前几个步骤。尽管它在CF市场的努力取得了巨大成功，但它可能没有必要的组织资源来在不同情况下复制成功。在过去的五年中，该公司大幅增加了研发支出，并且，如果其早期项目进入后期临床试验阶段，则将需要更大的投资。
鉴于其在CF之外的项目尚处于起步阶段，投资者应期望它花费长达十年的时间才能产生成果和收益。同时，Vertex Pharmaceuticals也许仍然能够在其强大的CF目录中实现销售增长，但追逐该患者群体的最后10%所付出的代价也可能超过回报。
