它的细胞疗法对患者有利可图并且功能强大

CRISPR Therapeutics'(纳斯达克股票代码：CRSP)股票在10月21日遭受重创时披露，该患者因其非霍奇金淋巴瘤复发的Carbon 1期临床试验而在本月初意外死亡。但是，这个不幸的消息并没有削弱该公司源于其先进基因编辑技术的巨大潜力。它也不会使CRISPR的任何临床试验偏离轨道。实际上，有了这些初步结果，CRISPR有两点值得投资者注意的有力优势。

首先，该公司现在已经为其领先的肿瘤学管线计划提供了临床概念验证。尽管有一名患者死亡，但试验中的其他患者却从该疗法中获得了积极的效果。其次，其细胞疗法制造方法已在实际环境中得到验证。这两个方面的发展都表明，从试验的初步结果中得出的最大收获是，投资者应该准备买入该股并长期安顿下来。让我们仔细看看试验中发生了什么以及该公司打算如何利用其开发渠道。

CRISPR的药物证明了其强大功能和安全性

CRISPR的非霍奇金淋巴瘤细胞疗法被称为CTX110，是该公司全资和内部开发的第一种肿瘤药物。在CTX110的临床试验中，有11名患者接受了不同剂量的治疗。如同1期临床试验中的典型情况一样，接受最低剂量的患者对治疗无反应，也未经历意外的副作用。可悲的是，一位接受最高剂量治疗的患者死亡。

根据CRISPR的报告，患者经历了潜伏性疱疹感染的重新激活，随后导致致命的脑炎。但是对于接受第二高剂量的八名患者，三个月后有四名患者对治疗表现出完全的反应。一名患者甚至可检测的癌细胞明显减少。鉴于所有这些患者先前都已复发或患有抗药性疾病，因此这些结果很有希望。但是，患者的死亡确实引发了一个疑问，即免疫受损的个体中CTX110的危险性如何，最终可能会阻碍该疗法的批准。

CRISPR的主要愿景是大规模生产适用于任何人的细胞疗法。达到这一目标的主要障碍是细胞疗法通常是由人类供体来源的细胞制造的。一旦从供体中取出细胞，就对其进行基因工程改造，成为具有所需效果的细胞治疗产品。然后将细胞注入患者体内。如果供体的细胞与预期的接受者不完全匹配，则治疗性细胞可能会攻击患者的细胞，并且患者会发展成移植物抗宿主病(GvHD)，这可能是致命的。

因此，如果没有新的创新使其对患者安全，那么健康的捐献者就不可能自愿将其细胞制成用于肿瘤的细胞疗法。因此，许多细胞疗法要求患者捐赠自己的细胞以制成治疗产品，从而防止发生GvHD的风险。重要的是，该试验中没有患者表现出GvHD征象，包括死亡的患者。这意味着该公司的制造创新成功地使用了健康供体的细胞生产了一种安全的细胞疗法产品。很难夸大这一发现对CRISPR未来的重要性。

利用患者自身细胞的制造疗法无法进行大规模制造。每剂都需要大量的劳动和生产时间。想象一下，如果您首先需要捐赠细胞，将其运送到制造工厂，等待制造人员对它们进行修改，然后等待将其寄回，则需要多长时间才能获得一剂救生药物，最后在诊所重新注入您的体内。除了所花费的时间之外，成本当然是非常巨大的-但CRISPR的方法现在可能不再那么麻烦，并且希望同样安全。

下一步是什么?

简而言之，这项来自CRISPR CTX110试验的初步数据表明，有可能从各种各样的非患者供体中大量生产有效的细胞疗法。这为公司开发针对其他疾病的细胞疗法铺平了道路。这也表明该公司实现基于现成细胞的药物的崇高目标是可以实现的。剩下的障碍与CRISPR核心愿景的生存能力无关，而与寻找对它想要解决的疾病有效的细胞疗法候选者有关。

对于一家生物技术公司来说，如此大而又无法回答的科学问题很难在临床开发过程中这么早就找到答案。虽然不能保证CTX110或CRISPR的其他任何管线项目在临床试验过程的后期都可以证明有效，但仅其制造方法就价值数百万甚至数十亿美元。有了这些新信息，该公司的未来就成为推动管道开发的问题，而不是致力于管理有关其平台潜力的猜测。

我预计CRISPR的股票会从下跌中恢复过来，但可能要过一段时间。短期内，进一步有利的临床试验数据可能会成为爆炸性增长的催化剂。从长远来看，CRISPR可能会成为细胞和基因治疗领域的力量参与者，这对于投资者来说是非常令人兴奋的。