CRISPR治疗学的价格为170美元吗

一项可靠的临床试验更新使一些华尔街分析师在周四提高了CRISPR治疗的价格目标(纳斯达克股票代码：CRSP)。这些新的预期包括投资银行Needham提出的170美元的大胆目标，比该生物技术公司周三的收盘价高出约16%。

产生所有这些热情的候选人是CTX001，这是一种针对两种基于血红蛋白的疾病的实验疗法：β地中海贫血和镰状细胞病。CRISPR Therapeutics正在与Vertex Pharmaceuticals(NASDAQ：VRTX)合作开发它。这种单次使用的治疗方法是对患者自身的干细胞进行再造，以使其在再次注入胎儿血红蛋白后就可以正常工作了。

在最新的更新中，有7名β地中海贫血患者接受了治疗后至少三个月的观察，到目前为止，没有人需要输血。在也被观察了至少三个月的三名镰状细胞病患者中，自接受治疗以来，没有一例发生血管闭塞性危机。

CRISPR治疗公司还向10名没有及时观察三个月的患者进行了CTX001的治疗，以便将其数据包括在公司的最新演示文稿中。不过，在2021年夏天，我们应该知道CTX001是否能与蓝鸟生物公司(纳斯达克股票代码：BLUE)的实验性药物LentiGlobin竞争。

LentiGlobin旨在治疗与CTX001相同的有限患者群，并且开发时间更长。最近，蓝鸟生物公司发布了BCL11A的结果，该结果更类似于CTX001，早期数据看起来具有竞争力。

通过CRISPR Therapeutics的产品线进行的CTX001和实验性癌症治疗很有可能将股价推高至170美元甚至更高。但是，基于蓝鸟生物公司的竞争潜力，并考虑到临床阶段生物技术公司必须解决的常见问题，该公司面临着巨大的风险。购买这只股票的投资者应该只在一个多元化的投资组合中这样做。