从长远来看这些破坏性的生物技术股票可能被证明是巨大的投资
投资生物技术股票本质上是一种高风险/高回报的游戏。在市场繁荣时期，当确定长期的赢家和输家更加困难时，风险就变得更大。这是一次这样的情况-12月7日，标普500指数首次收于3,700点之上。尽管现在大多数高增长股票都非常昂贵，但仍有一些价格合理的优质生物技术股票。
如果您有1,000美元，并且有耐心等待五年，那么CRISPR Therapeutics(NASDAQ：CRSP)和Vertex Pharmaceuticals(NASDAQ：VRTX)可能是您的正确选择。您所需要做的就是购买股票，然后等待复合的力量来放大您在未来五年内对这些股票的少量投资。
1. CRISPR疗法
这项临床阶段的基因编辑生物技术致力于开发治疗多种血液疾病和B细胞癌症的疗法。该公司的旗舰CRISPR-Cas9基因编辑平台模仿细菌抵抗感染的自然防御机制，以沉默或纠正体内错误的致病基因。
CRISPR与Vertex Pharmaceuticals合作开发了基因疗法CTX001，用于患有两种称为β地中海贫血和镰状细胞病的血液疾病的患者。这些遗传条件影响患者产生足够的功能性血红蛋白的能力。两家公司已经报告了早期试验的令人印象深刻的结果，首先是在6月，然后是12月的其他积极数据。
CRISPR正在使用同种异体嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)治愈B细胞癌症，独立开发“现成的”细胞疗法。如果成功的话，该公司将有效地革新CAR-T治疗领域，因为当前批准的细胞疗法是自体的-意味着每次都必须使用患者自己的细胞来制造它们。异源CAR-T疗法可大规模生产且成本低得多，这将增加提供者和付款人的接受度。CRISPR已在非霍奇金淋巴瘤患者的1期临床试验中证明了其领先的同种CAR-T疗法CTX110具有明显的抗肿瘤活性。
如果后续试验的未来结果继续令人满意，则CTX110有望成为CRISPR的主要长期收入推动力。除CTX110之外，该公司还在早期临床研究中还有另外两种研究性的同种CAR-T疗法：针对多发性骨髓瘤的CTX120和针对淋巴瘤和肾癌的CTX130。
但是，在投资这家公司之前没有什么风险要考虑。CRISPR尚无经常性收入来源，无法盈利，并且至少在未来几年内可能不会开始盈利。此外，在CARBON试验中，一名服用最高剂量的CTX110的非霍奇金淋巴瘤患者的死亡凸显了开发安全基因疗法所面临的许多挑战。
尽管存在这些困难，但基因编辑改变某些慢性病的治疗方法的潜力无与伦比。如果将来从CRISPR管道中获得的读数可以帮助验证CRISPR-Cas9平台的安全性和有效性，那么它将反过来带来许多新的许可和合作机会。CRISPR与Vertex Pharmaceuticals建立了多个药物开发合作伙伴关系，在过去12个月中已获得7700万美元的收入。该公司的资产负债状况良好，拥有14亿美元的现金和很少的债务。CRISPR具有财务灵活性，可在未来很多年为其研究计划提供资金。因此，对于未来五年的医疗保健投资者而言，这可能是一项有吸引力的投资。
2.顶点制药
几年来，Vertex制药公司一直以其四种药物的阿森纳来统治囊性纤维化(CF)的治疗：Kalydeco，Orkambi，Symdeko / Symkevi和Trikafta。CF是一种潜在的致命肺部疾病，影响了全世界7万多人。
Trikafta是美国食品和药物管理局于2019年10月批准的一种三联疗法，可用于治疗全球90%的CF人群。自从在美国市场推出以来，Trikafta在短短的时间内就成为一种轰动性疗法，据报道，今年到目前为止，该公司的收入接近28亿美元。
Vertex今年的财务业绩无与伦比。收入同比增长66%，达到46亿美元，而净收入跃升118%，超过20亿美元。该公司拥有62亿美元的现金和现金等价物，资产负债表上没有债务。
Trikafta在美国成功投放市场，目前有18,000名CF患者使用该产品，对公司的财务业绩起着举足轻重的作用。Vertex预计这种增长趋势将在未来几个季度持续下去，特别是自8月份欧盟委员会批准Trikafta(以Kaftrio销售)以来。该公司还致力于在其他国际市场上推出Trikafta，例如澳大利亚和加拿大。广阔的地域市场，加上补偿性扩张以及针对儿童和婴儿的CF系列特许权的标签扩展，可以使该公司的潜在市场规模增加20,000多名患者。
但是，今年迄今为止，顶点的股价仅出奇地上涨了5%，而标准普尔500指数在同一时期内已上涨了近15%。对Trikafta在美国发展势头放缓，其他CF药物的蚕食以及对CF特许经营过度依赖的担忧归咎于该股的疲软表现。该公司的研究性α-1抗胰蛋白酶缺乏症资产VX-814在第二阶段的概念验证研究中失败，并随后终止了该计划，这对该公司的股东造成了极大的震动。但是，考虑到该公司的风险回报主张，在此临床失败后股价绝对不会下跌超过20%。
目前，Vertex的交易价格是销售价格的9.9倍，对于收入同比增长超过60%的公司而言，这是相当便宜的。医疗保健投资者应考虑购买这只股票，尤其是在目前具有吸引力的估值水平下。
