拜登的预算可能会推动这三项生物技术的发展

在乔·拜登总统向国会提出的第一个预算案中，他请求批准在多个领域增加支出。最杰出的之一是医疗保健。特别是，总统提议在美国国立卫生研究院(NIH)内成立一个新机构，该机构的指示是要治愈我们这个时代一些最紧迫的疾病，包括阿尔茨海默氏病。

希望将资源用于已经影响到近600万美国人的疾病，可以加快治愈速度，就像政府对Moderna的当前局势疫苗的支持一样。如果预算获得通过，DenaliTherapeutics(NASDAQ：DNLI)，CassavaSciences(NASDAQ：SAVA)和Eli Lilly(NYSE：LLY)等生物技术公司可能会发现自己拥有比以往更多的资源，而这个市场估计将达到130亿美元到2028年。

1. Denali治疗学

Denali的目标是阿尔茨海默氏症以及帕金森氏病和Lou Gehrig病等其他神经退行性疾病，称为肌萎缩性侧索硬化症或ALS。该公司采用独特的方法来穿越血脑屏障(BBB)，这在尝试向大脑提供治疗时特别顽固。它既是物理屏障，又是选择性过滤器，可防止许多分子，离子和细胞在血液和大脑之间移动。

Denali开发了所谓的运输车辆(TV)技术来克服这一障碍。在11月份，这种概念在针对罕见病(称为“亨特氏综合症”(Hunter's syndrome))的治疗仅在四个星期的治疗中就超过了其目标时得到了证明。尽管这只是1/2期研究，但这是电视方法可行的第一个证明。

迪纳利(Denali)与赛诺菲(Sanofi)合作。2020年，两人放弃了与DZ788对抗的老年痴呆症的最初尝试。该药物能够更好地抑制穿过BBB的蛋白质，并与大脑中的炎症和细胞死亡相关。除了与赛诺菲合作之外，迪纳利还与华盛顿大学圣路易斯分校合作，以靶向与迟发性阿尔茨海默氏症相关的基因为目标，而不会增加脑出血的风险-以前与该方法相关的副作用。

如果拜登(Biden)的预算得以实现，该公司将为自己的各种努力提供更多支持。这可以采取扩大临床试验，加快数据审查甚至新伙伴的形式。

2.木薯科学

木薯的主要目标是击败阿尔茨海默氏症，该公司已经获得了NIH的支持。在该机构的科学和财务支持下，其药物Simufilam目前正在进行为期一年的安全性研究。阿尔茨海默氏症试图从大脑中去除淀粉样蛋白的许多药物。那就是形成通常与疾病相关的斑块的蛋白质。相反，simulfilam尝试恢复将分子保持在适当排列状态的关键蛋白质的正常形状和功能。

在过去的几年中，木薯在临床试验中取得了一系列令人鼓舞的结果。今年，该公司报告了完成治疗6个月的前50名患者。认知和痴呆相关行为分别改善了10%和29%。

管理层认为该药物已准备好进入第三阶段，并计划在2021年下半年开始研究。截至4月，预期的150名参与者中已有100名已经入组。第一批患者将在7月和9月提供更新。

一个相关的机会可能成为最大的收入来源。木薯正在为阿尔茨海默氏症开发一种简单的血液测试。该测试可以有一天在出现记忆力减退之前识别出患者。NIH也支持这项工作。如果新政府能够获得所需的资金，与NIH的关系将使木薯在阿尔茨海默氏症中处于领先地位。

3.礼来(Eli Lilly)

礼来制药最近发表的结果显示，其药物多奈单抗成功地减缓了患有早老性阿尔茨海默氏病的患者的认知和功能下降。它通过减少该疾病患者大脑中功能异常的分子的扩散并减少淀粉样蛋白来实现这一目标。早在开始治疗后的9个月就观察到了该药的益处，与安慰剂相比，该药的下降速度减慢了32%。礼来公司将谨慎行事，因为最近的发现是基于257名患者的一小群研究。

管理层已经表示，在获得食品药品管理局(FDA)的反馈后，它不会敦促加速批准。取而代之的是，它将在2021年晚些时候开始进行全面的临床试验。这将花费大约一年的时间，三年后将评估结果。如果有其他支持，则有可能扩大试验范围或加快FDA时间表。与Denali和Cassava不同，Lilly拥有资源和经验，可以在没有外部支持的情况下管理其药物的全面临床试验。

希望与现实

国会最终负责联邦开支，因此拜登的预算要求比其他任何事情都具有更高的优先级。但是，在不到一年的时间内开发了几种当前局势疫苗后(许多人认为这是一个小奇迹)，针对疾病的科学进步现在比以往任何时候都更受欢迎。这可能使拟议的倡议有更大的机会变为现实。

阿尔茨海默氏症数十年来一直是令人困惑的疾病，针对该疾病的药物的失败率高达99%。原因有二，除了最有前途的治疗方法外，追求其他任何方法的财务风险以及药物试验参与者的缺乏。额外的支持和侧重于治疗的国家计划可能会改变这一点。如果是这样，Denali，木薯和礼来公司的股东应该获得回报。