囊性纤维化治疗专家说它将在今年提交补充新药Trikafta

Vertex制药公司'(NASDAQ：VRTX)重磅囊性纤维化药物Trikafta可能很快就会有一个更大的潜在市场。该公司周四宣布，该药物的3期试验(已针对6至11岁的患者服用)达到了其主要终点(安全性和耐受性)和多个次要终点。

Vertex说，下一阶段是该公司为该年龄段的患者提交补充新药申请(NDA)，该申请将在第四季度进行。

Trikafta于10月首次获得美国食品药物管理局(Food and Drug Administration)批准，但仅适用于12岁及以上的患者-因此需要补充NDA。

它迅速成为了轰动一时的产品，而如今，它已成为远非顶点的畅销产品。它被某些人称为“奇迹药物”，它通过靶向由于某些基因突变而有缺陷的囊性纤维化跨膜电导调节剂来治疗罹患该疾病的人。据该公司称，全世界估计有75,000人患有囊性纤维化。

在针对儿童的3期研究中，有66名患者在整个治疗24周内接受了测试。根据Vertex的说法，Trikafta的收益风险特征类似于其在老年患者的晚期试验中的表现，这导致了FDA的最初批准。

首席执行官Carmen Bozic表示：“我们的目标是将资格范围扩大到所有可能受益于这种转化药物的患者，而这项针对6至11岁儿童的研究的积极结果使我们朝着这一目标迈出了又一步。”

尽管有令人鼓舞的消息，但截至周四美东时间下午3：25，Vertex的交易价格下跌了3.3%，比标准普尔500指数下跌了1.9%，跌幅更大。