令人失望的试验结果导致大量分析师降低了对该生物技术股票的评级

上周五，几乎所有涉及Sarepta Therapeutics(NASDAQ：SRPT)的华尔街分析师都降低了对该生物技术公司的评级。响应一些令人失望的临床试验结果，摩根大通将Sarepta罕见地从跑赢大盘降为跑输大盘。

Sarepta Therapeutics股票在周五开盘前下跌了一半左右，在上周收盘前没有反弹。如果您仍然不确定为什么，那么您并不孤单。这就是华尔街上周拒绝购买该生物技术股票的原因。

翻牌圈

Sarepta最近报道了令人失望的SRP-9001临床试验数据，SRP-9001是一种针对杜兴氏肌营养不良症(DMD)的实验性基因疗法，可帮助患者产生微营养不良蛋白，这种新蛋白应像肌营养不良蛋白一样起作用。患有DMD的孩子会继承产生正常肌营养不良蛋白所需的错误基因，肌营养不良蛋白是一种蛋白质，可防止肌肉纤维在运动时相互摩擦。

一次服用SRP-9001的四名患者的早期数据表明，他们正在产生微量肌营养不良蛋白。在2019年末，罗氏(场外交易代码：RHHBY)向Sarepta支付了11.5亿美元的预付款，以获取将SRP-9001商业化的权利。Sarepta借助其国际合作伙伴的现金，将SRP-9001送入研究102，共有41位患者。

看起来Sarepta与Roche的交易不会走得更远。尽管SRP-9001确实帮助男孩产生了微量肌营养不良蛋白，但与安慰剂组相比，其在肌肉功能测试中的得分并未显着提高。

销售不受影响

看到临床阶段的生物技术股票因临床试验失败而放弃其价值的一半并不少见，但是Sarepta Therapeutics成功地销售了两种不受公司近期临床试验失败影响的DMD治疗药物。

Sarepta Therapeutics仍然是唯一为某些DMD出生的患者提供批准治疗的公司。这些疗法的合并销售额，Exondys 51和Vyondys 53，在第三季度同比增长23%，预计今年它们的收入将达到6亿美元。

证据在哪里?

应当是一个相对较小的问题的中期试验失败导致股票市场崩溃，因为它提醒投资者，该公司仍然没有显示令人信服的证据表明其治疗方法可以改善DMD患者的治疗效果。

Exondys 51和Vyondys 53在获得批准的情况下上市销售，如果该公司无法在验证性试验中验证其利益，则可以将其撤销。Sarepta公司有足够的时间提供证据，以巩固其商业阶段药物的批准并提高其受欢迎程度，但该公司尚未做出努力。

没有人会说FDA对批准后的确认性研究的执行是一致的，投资者不必担心失去Exondys和Vyondys的批准。Sarepta Therapeutics股票遭到挫败是因为其最新的临床试验失败令人难以置信的是，该公司仍然没有证明自己有能力开发出真正有效的药物。

时间不够?

Sarepta Therapeutics不会在其基因治疗计划中投入使用，也可能不会。那是因为48周似乎还不够长，无法衡量这种缓慢进展的疾病的临床获益。

北极星动态评估(NSAA)要求患者执行17个基本任务，例如站起来，爬楼梯，然后对可以完成的任务给予最高2分的奖励。Sarepta Therapeutics公布的结果并未丧失能力，显示接受安慰剂的患者在48周后改善了0.9点。

使用SRP-9001进行治疗并不是要修复受损的肌肉，但从长远来看，应该可以防止它们破裂。由于安慰剂组没有足够的时间表现出肌肉损伤，因此我们真的不能说SRP-9001无效。

买蘸料?

研究102中最初接受安慰剂的患者将接受SRP-9001治疗，所有患者将在另外48周内再次被观察到。研究102的结果将为可能于今年开始的更大规模的关键试验提供依据。该公司还正在开发另一种基因疗法候选药物SRP-9003，用于治疗四肢腰肌营养不良。

Sarepta Therapeutics于9月份以18亿美元的现金和投资完成了投资，这应该使该公司有足够的时间来全面测试其基因治疗计划。不幸的是，资本管理不善是Sarepta Therapeutics面临的一个大问题。尽管在2020年的前9个月中，Sarepta的营收收入为3.95亿美元，但运营亏损却高达3.93亿美元。

长期的损失以及持续缺乏证据证明Sarepta Therapeutics可以开发出一种有效的药物，这使其成为目前应避免的生物技术股票。