这是该公司针对肺部疾病的第二个项目

所有的目光都集中在Moderna酒店的(纳斯达克股票代码：MRNA)的疫苗，但生物技术向前看，创下了一个新的研究合作Vertex制药公司(NASDAQ：VRTX)开发囊性纤维化，这是顶点的专业治疗。

这实际上是两家公司在应对囊性纤维化方面的第二次合作。第一个项目涉及使用Moderna的Messenger RNA(mRNA)技术来表达囊性纤维化跨膜电导调节剂(CFTR)蛋白，该蛋白在患有囊性纤维化的患者中会发生突变。

最新的项目似乎更具雄心，但可能是一次性治疗囊性纤维化的方法。该公司计划不使用mRNA表达CFTR，而是计划使用脂质脂纳米颗粒(LNP)随附的Moderna信使RNA来表达可编辑患者DNA的基因编辑蛋白，从而使肺细胞表达功能性CFTR蛋白。

这项为期三年的研究协议要求Vertex向Moderna支付7500万美元的预付款，Moderna也有资格获得高达3.8亿美元的开发，监管和商业里程碑付款，以及因销售产品而产生的分层销售特许权使用费合作。

Moderna将负责制造LNP和mRNA，而Vertex将贡献将被配制为LNP的基因编辑疗法的其他组成部分。一旦确定候选人，Vertex将负责其临床前和临床开发，以及将这种疗法推向市场的销售。

有趣的是，Vertex已在CRISPR Therapeutics(NASDAQ：CRSP)基因编辑程序中获得许可选项，以治疗囊性纤维化。看来，Vertex通过与Moderna的第二次合作在两个方面都下了赌注。