一项价值数十亿美元的重磅突破能否带来另一项突破

囊性纤维化是一种致命的肺部疾病，会导致患者为每一次呼吸而战。30 多年前，当研究人员首次分离出导致这种疾病的遗传变异时，治愈的希望就出现了。Vertex Pharmaceuticals(纳斯达克股票代码：VRTX)通过显示肺活量显着改善的疗法实现了这一希望——改变了患有这种疾病的人的生活并为他们带来了缓解。

2019 年，Vertex 推出了 Trikafta，这是一种高效的三联疗法。自那以后，所有 Vertex 产品的总销售额从 2017 年的 17 亿美元增长到 2020 年的 62 亿美元。该公司去年以 67 亿美元现金结束，并产生了超过 30 亿美元的自由现金流。凭借贯穿 2037 年的专利，Vertex 为令人难以置信的持久特许经营奠定了基础。

尽管现金产量惊人，但 Vertex 的股价仍比 52 周的高点下跌了 35%。Vertex 可能是其自身成功的受害者，一些投资者担心囊性纤维化市场被挖掘出来。

公司决定停止针对罕见遗传疾病 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 的两种新疗法的临床计划，也推动了这一下降。这些失败给内部开发管道投下了阴影，让一些人怀疑 Vertex 是否可以重蹈覆辙。

最大的问题是“Vertex 从哪里开始?”尽管存在担忧，但很少有生物技术公司拥有如此多的现金缓冲或如此多的未来增长选择。Vertex 将在几周内公布季度收益，投资者应密切关注三个领域，以了解管理层正在发挥其长期潜力的迹象。

1. 核心囊性纤维化市场的持续增长

目前认为囊性纤维化治疗市场在美国、加拿大、欧洲和澳大利亚有 83,000 人。这些潜在患者中约有 20,000 名位于 Vertex 仍在进行审批和报销的国家。另外 10,000 名是 12 岁以下的儿童。 Vertex 于 6 月获得了美国监管机构的批准，用于 6 至 11 岁的具有一个突变的儿童。预计 2021 年也将提交针对欧洲这一年轻人群的监管规定。

另一个积极的进展是将 tezacaftor 与 VX-121(一种“下一代校正剂”)和 VX-561(一种新型增效剂)相结合的新疗法的潜力，以恢复导致囊性纤维化的缺陷蛋白的功能。预计这种新的联合疗法还将减少 Vertex 向其他公司支付的专利使用费，最多可能减少一半。这些进步将带来额外的好处，将 Vertex 的专利保护进一步扩展到未来。预计今年晚些时候将进行 3 期试验。

所有这些发展预示着持续的长期顶线和底线增长。投资者应在监管批准和对其他国家、年龄组和疗法的报销方面取得进展。

2. CRISPR 新疗法的进展

Vertex 和合作伙伴CRISPR Therapeutics(纳斯达克股票代码：CRSP)宣布了 CTX001 令人印象深刻的结果，CTX001 是一种基于 CRISPR/Cas9 的基因编辑疗法，用于治疗严重的镰状细胞病(SCD)和输血依赖性β-地中海贫血(TDT)。

CTX001 代表了一个价值数十亿美元的商业机会。在美国和欧洲，大约有 32,000 名患者最初符合 CTX001 的条件，在较温和的调理方案下，总共有 170,000 名患者符合条件。尽管可能需要至少几年的时间才能获得批准，但 Vertex 可能是第一个推向市场的人，并将获得60% 的最终利润。

投资者应在未来 18 至 24 个月以及预商业化活动开始时寻找监管机构提交的文件。

3. 资助更多的合作伙伴关系和更大的收购

CRISPR 合作是 Vertex 外部业务发展战略的一个证明。2020 年，Vertex 与 Affinia Therapeutics、Moderna和 Skyhawk Therapeutics签署了合作协议。这些公司拥有针对 Vertex 想要追踪的疾病的工具或技术。

在收购方面，Vertex 在 2019 年斥资 9.5 亿美元收购了干细胞治疗公司 Semma Therapeutics，以专注于难以治疗的 1 型糖尿病。今年第一季度，Vertex 获得了美国食品和药物管理局的快速通道指定，并启动了 1/2 期研究。随着现金不断增加，Vertex 将能够收购拥有后期管道的更大公司。

投资者应寻求管理层更多讨论收购以加速增长。

雷电可以两次击中同一个地方吗?

尽管存在普遍的误解，但闪电实际上确实两次击中同一个地方。在某些地方，当条件合适时，这种情况经常发生。Vertex 可能是这些地方之一，它的大片特许经营权将在数十年内产生现金并为坚实的新前景提供资金。对于耐心、长期买入并持有的投资者而言，Vertex 很可能为您的投资组合增添一点闪电。