2种基因编辑股票现在就在你的雷达上
一些在基因编辑领域处于领先地位的公司受到了很多关注。CRISPR Therapeutics(纳斯达克股票代码：CRSP)和Intellia Therapeutics(纳斯达克股票代码：NTLA)尤其突出。两者都已经报告了评估各自基因编辑疗法的早期临床研究的有希望的数据。
但也有其他生物技术在基因编辑方面取得了重大进展。虽然它们中的大多数不像 CRISPR Therapeutics 和 Intellia 那样受到广泛关注，但它们值得一看。这里有两个顶级基因编辑股票现在值得关注。
1. 光束疗法
至少有一位著名投资者是Beam Therapeutics(纳斯达克股票代码：BEAM)的忠实粉丝。Cathie Wood 的ARK 基因组革命 ETF和ARK 创新 ETF一直在收购生物技术股票。
与 CRISPR Therapeutics 和 Intellia 一样，Beam 利用 CRISPR 蛋白质的功能。然而，Beam 会修改 CRISPR 蛋白，使其不会导致 DNA 双链断裂。该公司将这种 CRISPR 蛋白与另一种实际修饰目标 DNA 碱基的酶融合在一起。
这种方法称为碱基编辑。它可能比任何其他类型的基因编辑都更强大。CRISPR 可以比作切割 DNA 的剪刀，而碱基编辑就像铅笔和橡皮擦，可以重写基因组中的特定字母。
Beam 在临床测试中还没有任何候选人。不过，该公司确实计划很快向美国食品和药物管理局 (FDA) 提交研究性新药 (IND) 申请，以将 BEAM-101推进到针对罕见血液病β-地中海贫血和镰状细胞病的临床研究中。
另一个候选药物 BEAM-201 目前正在进行临床前测试，可为 IND 应用奠定基础。BEAM-201 是一种针对急性淋巴细胞白血病的细胞疗法。Beam 的管道还包括其他几个临床前项目，重点是使用碱基编辑来治疗镰状细胞病、急性髓细胞白血病和其他罕见的遗传疾病。
该公司的市值已经超过 60 亿美元。这可以说使 Beam成为市场上估值最高的生物技术股票之一。然而，这也凸显了投资者对 Beam 基础编辑技术潜力的重视程度。如果公司的初始管道计划成功，Beam 应该有足够的运行空间。
2. 神韵疗法
Verve Therapeutics(纳斯达克股票代码：VERV)是另一种使用碱基编辑的生物技术。该公司的方法是将信使 RNA (mRNA) 与引导 RNA 打包成脂质纳米颗粒。一旦进入体内，该疗法就会精确地编辑遗传密码中的一个“拼写变化”。
Verve 的一个关键区别因素是它只关注心血管疾病。该公司的产品线不包括任何针对其他罕见遗传疾病或癌症的候选药物，就像大多数其他基因编辑生物技术公司所做的那样。
目前，Verve 的管道只有两个程序。主要候选 VERVE-101 靶向杂合子家族性高胆固醇血症 (HeFH)，这是一种导致高胆固醇水平的遗传疾病，可导致严重的心脏问题。VERVE-101正在进行 IND 启用临床前测试。Verve 的另一个项目针对严重的高脂血症，这是一种血液中脂质(如胆固醇和甘油三酯)含量高的疾病。
但是在这些条件下的初步成功可以使 Verve 也能针对其他心血管疾病。随着时间的推移，该公司希望能治疗更多类型的动脉粥样硬化心血管疾病。
与 Beam 一样，Verve 归 ARK 基因组创新 ETF 所有。然而，ETF 的头寸规模远小于其在 Beam Therapeutics 的股份。
股票不便宜。Verve 的市值超过 20 亿美元，尽管推出产品的可能性很大。不过，与 Beam 的情况一样，如果 Verve 的基因编辑方法成功，股价将会飙升。
