该公司针对一种罕见的遗传性皮肤病的治疗进行了积极的3期试验

根据标准普尔全球市场情报公司提供的数据，Krystal Biotech(KRYS1.61%)的股价本周上涨了 77% 以上。该股周五收盘价仅为 39.81 美元，周一开盘价为 91.20 美元，并攀升至 102.99 美元的高位。虽然该股已下跌不少，但周四仍高达每股 73 美元。该股的 52 周低点为 38.86 美元。

当 Krystal 周一宣布其主要项目 Vyjuvek 已成功完成治疗营养不良性大疱性表皮松解症 (DEB) 的第 3 期试验时，这家临床阶段的基因治疗公司的股票出现反弹，这是一种罕见的遗传疾病。由于基因缺陷，DEB 患者的皮肤变得极其脆弱，轻微摩擦或外伤会导致水泡和撕裂，通常出现在手、肘和膝盖上。DEB 患者经常因开放性伤口感染皮肤，并且患鳞状细胞癌的风险增加。

在试验中，该公司表示，Vyjuvek 使 31 名受试者中有 67% 的伤口在六个月内完全愈合。Krystal 说，这种药物耐受性良好，没有严重的副作用。该公司补充说，它有望在明年上半年向食品和药物管理局提交生物制品许可证申请 (BLA)。

所有这些对投资者来说都是音乐。该公司在最近的第三季度报告中没有收入，现在有了明确的兑现途径，市场也做出了反应。

然而，在试行公告之后，该公司出售价值 2 亿美元的股票以筹集现金的消息传出后，对该股票的热情有所减弱，从而稀释了该股票对当前股东的价值。

生物科技股，尤其是临床阶段的生物科技股，提供了巨大的风险回报机会，但现在 Krystal 有更具体的东西让投资者感到兴奋。

不仅仅是 Vyjuvek 在试验中被证明是有效的;据 Krystal 称，这是因为该公司的平台在几个方面是独一无二的。该疗法是首个局部基因疗法，也是首个可以在不引发免疫反应的情况下重复进行的基因疗法。原因是该公司能够重新配置导致疱疹的 HSV-1 病毒并将其用作传递系统。由于疱疹病毒对人类如此普遍，使用非传染性版本重新设计的病毒不会引起免疫反应。

根据美国医学会发表的JAMA Dermatology2016 年报告，DEB 很少见，在美国每 100 万活产中仅影响 11 至 19 名儿童。然而，Krystal 的 HSV-1 递送系统的成功也在针对囊性纤维化进行测试，也可以用作美容治疗，这两种方法对 Krystal 来说都更有利可图。该公司已经在测试其输送系统，看看它是否可以用于恢复胶原蛋白和弹性蛋白，因为它们的产量随着年龄的增长而下降。