CRISPR和Vertex释放用于血液疾病治疗的其他数据

投资者有一个能从额外患者治疗数据CRIPSR治疗(NASDAQ：CRSP)和Vertex制药公司'(NASDAQ：VRTX)CTX001在抽象在美国血液学会(ASH)下月会议演示。

由于基于CRISPR的治疗继续帮助患有输血依赖性β地中海贫血(TDT)和镰状细胞病(SCD)的患者，因此CRISPR的份额在美国东部时间下午12:36上涨了10%以上。Vertex更大，对CTX001发展的依赖性较小，上升了3.3%，与标准普尔500指数持平。

CTX001通过编辑患者的DNA来起作用，从而使细胞开始表达胎儿血红蛋白，从而弥补了TDT和SCD患者中血红蛋白的缺乏。CRISPR和Vertex之前已披露了两名TDT患者和一名SCD患者的数据。新报告增加了3名TDT患者和1名SCD患者，并更新了较早的患者。

在TDT中，所有新患者都开始表达胎儿血红蛋白，这使他们停止接受输血，这是TDT的典型治疗方法。现在已经对第一位患者进行了15个月的随访，胎儿血红蛋白的数量持续上升。患者继续不需要输血。

在SCD中，患者还表达了胎儿血红蛋白，似乎可以弥补镰状血红蛋白。首位接受治疗的患者已经随访了一年多，并且没有发生血管闭塞性危机(VOC)，这是一种痛苦且危及生命的事件，由于镰状红细胞的存在，血流受到限制。该患者以前平均每年有7种VOC。自治疗以来，新患者没有VOC，但仅进行了三个月的随访。

ASH的摘要于8月份提交，因此CRISPR和Vertex在2020年12月6日的会议上的演讲应包括患者的进一步更新，并可能为投资者提供更多患者的数据。