英国国家卫生局刚刚批准了一种药物 每剂成本近250万美元

一种被标记为“世界上最昂贵的药物”的药物已获得英国国家卫生局的批准，此举可能会改变患有罕见遗传病的婴儿和儿童的生活。

NHS England周一在一份声明中称，这种名为“ Zolgensma”的创新基因疗法并不便宜，据报道，每剂标价为179万英镑(合248万美元)。

该药物将用于患有脊髓性肌萎缩症的婴儿和幼儿，脊髓性肌萎缩症是一种罕见且通常致命的遗传性疾病，会导致瘫痪，肌肉无力和进行性运动障碍。

患有严重的1型SMA(最常见的病症)的婴儿的预期寿命只有两年。

该药物的首席执行官西蒙·史蒂文斯(Simon Stevens)周一宣布，该药物将在英国的卫生服务机构提供，该服务将在交货时免费提供医疗服务，“其价格对英国国民保健服务局(NHS)达成一项具有里程碑意义的机密交易后对纳税人而言是公平的。NHS England没有透露所支付的价格。

NHS主要由政府从一般税收中筹集资金，因此，其批准和使用的药物和治疗方法必须经过严格的分析才能确定其成本效益。

Zolgensma由Novartis Gene Therapies(属于美国诺华制药公司的一部分)生产，已在研究中显示出了帮助婴儿达到里程碑式的目标，例如没有呼吸机呼吸，独自站立，单次输液后爬行和行走治疗。

最新数据表明，Zolgensma可以为1型SMA幼儿提供快速而持续的运动功能改善，并延长其寿命。

NHS指出，每年有多达80名婴儿和儿童可能从基因疗法中受益。

改变生活的人

史蒂文斯说，这笔​​交易“改变了患有这种残酷疾病的年轻人及其家庭的生活。”

“脊髓性肌萎缩症是导致婴儿和幼儿死亡的主要遗传原因，这就是为什么NHS England搬山以提供这种治疗的原因，同时成功地在幕后进行了艰苦的谈判，以确保价格对纳税人公平。”

他说，该协议表明，尽管由于当前局势而使卫生服务仍然受到压力，但NHS仍在“照顾数百万其他患者，他们现在有可能取得真正的医学进步。”

与诺华基因治疗公司达成的协议以相当可观的机密价格为英国的NHS患者提供了安全的药物，并为国家健康与护理卓越研究所(NICE)铺平了道路。该机构是发布有关药物成本效益指南的公共机构和NHS所使用的治疗方法-发布建议使用Zolgensma治疗的指南草案。

该协议的条款意味着，一些目前不符合NICE推荐标准的幼儿也将有资格被由该国领先的SMA治疗专家组成的国家临床团队考虑进行治疗。

NHS表示，它已经准备好快速跟踪高度复杂和创新的基因疗法的引入，并且不会等到NICE发布最终指南才能采取行动。它补充说，鉴于尽早实施一次性治疗的重要性，该方法得到了NICE的支持。

该药物的批准标志着SMA年轻人现在可以接受的第二种药物治疗。它补充说，未来的治疗可能性看起来也很有希望，NICE目前正在审查另一种SMA药物。