CRISPR基因编辑未来将如何治疗疾病

基因编辑技术 CRISPR在上周末达到了一个重要的里程碑，完成了它作为一种药物对人体的首次全身给药。

CRISPR，或成簇的规则间隔短回文重复，有效地切割基因组和切片 DNA 以治疗遗传疾病。

最新的突破是生物技术公司Regeneron和波士顿初创公司Intellia Therapeutics之间试验的结果，在静脉输注后治疗了一种罕见疾病。以前，CRISPR 技术的其他应用仅限于离体疗法，或者将细胞从体内取出以在实验室进行基因操作，然后重新引入体内。

Jennifer Doudna 因其在 CRISPR 基因编辑方面的工作而获得 2020 年诺贝尔化学奖，并且是 Intellia 的联合创始人，她最近告诉 CNBC，该技术从她早期工作的发表到临床试验的演变表明它是在不到 10 年的时间内有效治疗疾病代表，“我认为技术从基础、初始科学到实际应用的最快推出之一。”

“这主要是因为该技术出现在对基因组编辑有巨大需求以及对基因组有大量知识的时候，”杜德纳在最近的 CNBC全球进化峰会上说。

至于下一步，Doudna 强调了 CRISPR 即将面临的几个挑战和机遇。

CRISPR 的交付仍然是一个巨大的挑战

虽然技术不断进步，但让编辑过的分子在体内传播到需要它们的区域的细胞的任务仍然是一个挑战。

“这尤其是临床医学中的一个问题，因为能够编辑脑细胞、心脏细胞或肌肉细胞具有难以置信的潜力，但目前我们并没有真正的工具将编辑器引入这些细胞，”Doudna 说。“我们有编辑;我们只是不知道如何让他们到达需要去的地方。”

镰状细胞贫血症一直是早期关注的焦点

迄今为止，CRISPR 应用的大部分成功都来自体外疗法，即在实验室中操作提取的细胞，然后将其重新引入患者体内。

根据疾病预防控制中心的说法，镰状细胞贫血症通过遗传遗传并影响了大约 100,000 名美国人，它一直是该技术的一个特别好的目标，因为血液干细胞可以“收获、编辑然后重新引入患者”，Doudna 说。

正如 Doudna 所说，眼部遗传疾病也一直是 CRISPR 应用的焦点，“当然，与身体其他部位相比，递送到眼睛更容易。”

迄今为止，将编辑过的细胞输送到肝脏也被证明更容易。“肝脏是一种自然吸收体内分子的器官，”她说。

根除 100 多种肝脏疾病的任何进展都可能对美国人的生活产生重大影响。根据美国肝脏基金会的数据，至少有 3000 万人，即十分之一的美国人，患有某种肝脏疾病。

接下来关注大脑、心脏、肌肉

Doudna 说，围绕 CRISPR 进行创新的下一步将是让这些细胞进入身体的其他部位，例如大脑、心脏和肌肉。

“已经有一些技术可以实现其中的一些，例如使用各种病毒或病毒样颗粒，我对未来几年将在这方面出现的创新感到兴奋，”她说。

治疗费用令人担忧

但随着技术的进步和科学家获得针对全身疾病的能力，Doudna 说，CRISPR 技术要“产生广泛影响”，它需要更便宜。

Doudna 说，用 CRISPR 疗法治疗镰状细胞病，每位患者的成本约为 200 万美元。

“这显然不是让大多数可以从中受益的人都可以使用的价格点，”她说。

虽然解决交付挑战也可能有助于降低成本，但 Doudna 表示，医疗领域需要弄清楚如何“扩大分子生产规模，以便我们降低成本”。

将 CRISPR 应用于农业

CRISPR 技术的进步也会对其他行业产生影响，农业是最先受益的行业之一。

CRISPR 技术不是试图通过可能需要数月至数年的育种来解决遗传问题，也不是最近几十年蓬勃发展但涉及插入其他物种生物材料的转基因作物的当前方法，而是可以“不接触”地操纵植物的基因还有什么，”杜德娜说。

“这为现在可以做的很多事情打开了大门，这些事情既可以应对气候变化的挑战，也可以应对干旱条件，在植物中引入可以保护它们免受害虫侵害的特性，”她说。