CRISPR Therapeutics是百万富翁股票吗
有数百家上市公司，但很少有人能够持续跑赢大盘。很少有人能够将相对适度的起始投资(例如 10,000 美元)变成 1,000,000 美元或更多。当然，找到能够实现这一目标的证券是大多数投资者想要的。
今天，让我们将注意力转向基因编辑专家CRISPR Therapeutics(纳斯达克股票代码：CRSP)。这家公司自 2016 年底首次公开募股以来表现出色，自那时以来的回报率为 792.5%，而同期标准普尔 500 指数的回报率为 100.3%。但它能让你从此成为百万富翁吗?
CRISPR 疗法的案例
像 CRISPR Therapeutics 这样的临床阶段生物技术的股票市场表现在很大程度上与其候选管道的成功(或潜在失败)有关。这就解释了为什么该公司的股票近年来表现如此出色。CRISPR Therapeutics 专注于开发罕见疾病的治疗方法，但有效的治疗方案很少。该公司的方法以基因编辑为中心，它指的是一组允许科学家修改生物体 DNA 的技术。
基因编辑可以帮助解锁迄今为止阻碍最优秀研究人员的疾病的创新疗法。CRISPR Therapeutics 的项目前景如何?其中最先进的是 CTX001，这是一种治疗依赖输血的 β-地中海贫血 (TDT) 和镰状细胞病 (SCD) 的潜在疗法，这两种疾病都是罕见的血液疾病。CRISPR Therapeutics 正在与Vertex Pharmaceuticals合作开发 CTX001。
TDT 和 SCD 的治疗选择包括定期输血和干细胞移植。然而，这些选择是有风险的。不可否认，这两种疾病都需要一次性治愈性治疗，这正是 CRISPR Therapeutics 正在寻求通过该计划开发的内容。CTX001已经在临床试验中产生了可靠的结果。例如，在一项涉及 40 多人的试验中，15 名 TDT 患者在治疗后 4 至 26 个月内无需输血。在接受治疗之前，这些患者通常每年需要输血 20 至 61 次。这些患者的血红蛋白水平也有所改善。血红蛋白是红细胞中的一种蛋白质，可在身体各处携带氧气;TDT 患者的血红蛋白水平往往会降低。
同时，7 名接受 CTX001 治疗的 SCD 患者在治疗后 5 至 22 个月没有出现血管闭塞危象(该疾病的一种痛苦的副作用)。在 Vertex第一季度财报电话会议上，首席执行官 Reshma Kewalramani 表示，CTX001 的监管提交可能会在 18 到 24 个月内完成。
CRISPR Therapeutics 还拥有三个候选管道——CTX110、CTX120 和 CTX130——正在研究用于治疗不同形式的癌症。这些潜在疗法正在进行 1 期临床试验，该公司预计将在今年某个时候报告它们的数据。
为了推进所有这些令人兴奋的研究，CRISPR Therapeutics 获得了充足的资金，这主要归功于它与 Vertex Pharmaceuticals 的合作。截至 3 月 31 日的第一季度，该公司拥有 18 亿美元的现金和现金等价物，这对于处于临床阶段的生物技术公司来说一点也不差。开发创新疗法并不便宜，而且对于试图这样做的公司来说很难获得资金。确保生物技术公司拥有继续运营所需的资金势在必行。
CRISPR Therapeutics 在其第一季度的收益报告中表示，预计其目前的现金储备至少可以维持其运营 24 个月。如果该公司的 CTX001 继续从临床试验中产生积极的结果并最终获得监管部门的批准——并且其其他项目也取得成功——CRISPR Therapeutics 的股票可能会上涨。
百万富翁股票?
许多 CRISPR Therapeutics 的候选药物在有望上市之前还有很长的路要走，在此期间可能会发生很多事情。在投资任何生物技术之前，临床试验失败和监管挫折总是需要考虑的事情。还值得注意的是，还有其他公司专注于基因编辑，其中一些公司正在追求与 CRISPR Therapeutics 相同的目标。例如，Bluebird Bio目前正在开发 TDT 和 SCD 的治疗方法。这些市场的激烈竞争也可能阻碍 CRISPR Therapeutics 的表现。
很难想象 CRISPR Therapeutics 不会遇到任何这样的逆风。此外，该公司已经从其计划的进展中受益匪浅。虽然我确实相信还有很大的上涨空间，但在我看来，从现在开始，生物技术公司要想成为百万富翁制造商的股票，需要做的事情太多了。然而，这并不意味着 CRISPR Therapeutics 不值得购买。事实上，对于愿意耐心等待的投资者来说，这只生物技术股票将是对以增长为重点的投资组合的一个很好的补充。
